1日も早くiPS細胞による難病治療を!

 京都大学の山中先生が開発したiPS細胞を用いた研究で、また新たな現象が発見された。
『遺伝性の腎臓病のマウスから作製したiPS(人工多能性幹)細胞が増殖するときに病気の原因遺伝子を自ら修復するケースがあることを、京都大再生医科学研究所の多田高准教授と帝京大などが突き止めた。遺伝性疾患の患者のiPS細胞を培養して、遺伝子操作に頼らずに移植治療する新たな可能性を示す成果で、米科学誌プロスワンで10日発表した。
 iPS細胞は、初期化前の細胞の遺伝情報がベースになる。遺伝性疾患の患者から作ったiPS細胞は病気の原因も引き継ぐため、薬剤探索のためのモデル細胞になる。再生医療のため培養して移植するためには、ウイルスなどで正常な遺伝子を導入し修復することが必要と考えられていたが、がん化のリスクも高くなる。
 多田准教授らは、ペアになっている遺伝子の片方の変異が原因で腎臓に無数の嚢胞(のうほう)ができる難病「常染色体優性多発性嚢胞腎」を発症させたマウスの体細胞からiPS細胞を作製。1個から約1万個に増やすと、遺伝子異常のないiPS細胞が1個見つかった。細胞分裂時に原因遺伝子が偶然に壊され、もう片方の正常な遺伝子がコピーされることで修復したらしい。
 このiPS細胞の機能を確かめるため受精卵に注入すると、誕生したマウスの腎臓は正常に働いた。
 多田准教授は「染色体の片方に原因がある優性遺伝病であれば、患者由来のiPS細胞でも病気の原因がなくなる可能性が示された。人でも同じ手法が適用できるか確かめたい」と話している。(2012年02月10日 京都新聞)』(http://www.kyoto-np.co.jp/top/article/20120210000074
 これは驚くべき研究結果だ。
 iPS細胞とは、簡単に言うと、成長しきって大人になった細胞を、成長する前の子供の細胞に人為的に戻した細胞、とでも言えるだろうか。
 しかし、これまでは、遺伝病の細胞を元にしてiPS細胞を作っても、遺伝病の子供の細胞に戻るだけで、遺伝病そのものが正常に戻ったiPS細胞は、得られないと考えられていた。ところが、今回の研究では、遺伝病の細胞からiPS細胞を作ると、一万個に一個、遺伝病が治った正常なiPS細胞が得られると分かったのだ。
 この一個の正常なiPS細胞を成長させ、増やしていけば、遺伝病の無い正常な細胞を得る事が出来る!
 つまり、この正常化した細胞を、遺伝病の人の体に戻してあげることで、治療を行える可能性が出てきたのだ。
 日本では、自分の体から採取した細胞であれば、インフォームドコンセントをしっかりした上で、医師の裁量による自由診療によって、自分の体に戻して治療に使う事が認められている。
 通常、医薬品の開発には何十年もの歳月と何千億円もの費用が必要と言われる。だが、稀な遺伝病などの場合、患者数が少なく、莫大な投資をしても開発費回収の目途がつかないため、薬の開発そのものが行われないという問題がある。
 これが、もしもiPS細胞を用い、医師の裁量で細胞治療をすることができるようになるとしたら、治療法の無い難病に苦しむ多くの患者さんにとって、新たな希望となるに違いない。
 日本発の技術であるiPS細胞の、一刻も早い実用化を強力に応援したい!


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(リンク)
http://deliciousicecoffee.blog28.fc2.com/blog-entry-4544.html
http://nihonnococoro.at.webry.info/201202/article_10.html
http://d.hatena.ne.jp/DuctDust/20120210/1328843705
http://d.hatena.ne.jp/shiro-kurage/20120210/p1